Lumacaftor/ivacaftor

Lumacaftor/Ivacaftor (dénomination commerciale Orkambi) est une combinaison de médicaments pour les personnes atteintes de mucoviscidose avec la mutation génétique homozygote ΔF508. Elle contient deux molécules actives, le Lumacaftor et l'Ivacaftor. Le principe d'action de l'Ivacaftor consiste en l'augmentation de l'activité de la protéine CFTR à la surface de la cellule épithéliale, tandis que le Lumacaftor agit en augmentant la quantité de protéine CFTR à la surface de la cellule.

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