Ataluren

concept

composé chimique

L'ataluren, aussi connu sous le nom de code PTC124, est le principe actif d'un médicament conçu par l'entreprise pharmaceutique PTC Therapeutics (en) et vendu sous la marque Translarna. Il a été autorisé en 2014 dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour les patients atteints de mutation non-sens. Mais en 2024, l'agence européenne des médicaments s'est prononcée contre le renouvellement de cette AMM.

Propriétés

formule
C₁₅H₉FN₂O₃