Golodirsen

concept

Le Golodirsen, vendu sous le nom de marque Vyondys 53, est un médicament utilisé pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les personnes présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible d'entraîner le saut d'exon 53.

Propriétés

formule
C₃₀₅H₄₈₁N₁₃₈O₁₁₂P₂₅